Informacja

Czy wszystkie autoprzeciwciała IgG prowadzą do chorób autoimmunologicznych?

Czy wszystkie autoprzeciwciała IgG prowadzą do chorób autoimmunologicznych?



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Jeśli w naszej krwi występuje autoprzeciwciało, czy to oznacza, że ​​będziemy mieć chorobę autoimmunologiczną? Czy istnieją jakieś autoprzeciwciała, które nie powodują uszkodzeń tkanek i narządów?


Jak zwykle z biologią, nie jest to takie proste. Istnieją autoprzeciwciała obecne nawet u osób bez objawów choroby autoimmunologicznej. Układ odpornościowy to złożona sieć pozytywnych i negatywnych komórek regulatorowych i molekuł – patrzenie na pojedynczy składnik raczej nie pozwoli określić stanu systemu. Jest to główny powód, dla którego tak trudno jest wymyślić, jak selektywnie oddziaływać na układ odpornościowy, aby zatrzymać lub zapobiec chorobie autoimmunologicznej bez naruszania normalnej funkcji odpornościowej.

Oto artykuł, który rozwija niektóre z tych aspektów: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2703183/

Na przykład, uwaga: „Pomimo fizjologicznej eliminacji (negatywnej selekcji) lub funkcjonalnej inaktywacji (anergii) samoreaktywnych limfocytów T i B o wysokim powinowactwie odpowiednio w grasicy i szpiku kostnym, istnieją przekonujące dowody, że niskie powinowactwo, potencjalnie komórki autoreaktywne utrzymują się i że niska reaktywność z własnymi antygenami jest wymagana do przeżycia limfocytów T i prawdopodobnie B w obwodowym układzie odpornościowym”.

Należy również pamiętać, że powinowactwo Abs i receptorów do antygenów zwykle zależy od dodatkowych cząsteczek zewnętrznych zaangażowanych w interakcję i że pojedyncza cząsteczka może prezentować się bardzo różnie w różnych sytuacjach (na przykład uszkodzenie lub stan zapalny może cząsteczki do wcześniej niewidzianej konfiguracji, która stymuluje samoreaktywność).


Nowy trop dotyczący chorób autoimmunologicznych z medycyny chińskiej

Lek pochodzący z korzenia hortensji, stosowany od wieków w tradycyjnej medycynie chińskiej, jest obiecujący w leczeniu zaburzeń autoimmunologicznych, donoszą naukowcy z Programu Medycyny Komórkowej i Molekularnej oraz Instytutu Chorób Immunologicznych Szpitala Dziecięcego w Bostonie (PCMM/IDI), wraz z Harvard School of Dental Medicine. W wydaniu z 5 czerwca Nauki ścisłe, pokazują, że drobnocząsteczkowy związek znany jako halofuginon hamuje rozwój komórek Th17, komórek odpornościowych uznanych ostatnio za ważne czynniki w chorobach autoimmunologicznych, bez zmieniania innych rodzajów komórek T zaangażowanych w normalne funkcjonowanie układu odpornościowego. Wykazują ponadto, że halofuginon zmniejsza patologię choroby w mysim modelu autoimmunizacji.

Obecnie nie ma dobrego leczenia zaburzeń autoimmunologicznych, wyzwaniem jest tłumienie ataków zapalnych przez układ odpornościowy na tkanki ciała bez ogólnego tłumienia funkcji odpornościowej (co zwiększa ryzyko infekcji). Głównym leczeniem są przeciwciała, które neutralizują cytokiny, przekaźniki chemiczne wytwarzane przez komórki T, które regulują funkcje odpornościowe i reakcje zapalne. Jednak przeciwciała są drogie, muszą być podawane dożylnie i nie usuwają pierwotnej przyczyny choroby, po prostu wchłaniają cytokiny zamiast zatrzymywać ich produkcję, dlatego pacjenci muszą otrzymywać częste wlewy dożylne, aby utrzymać stan zapalny pod kontrolą. Potężne leki hamujące odporność są czasami stosowane w ostateczności, ale pacjenci są narażeni na zagrażające życiu infekcje i inne poważne skutki uboczne.

Poprzez serię eksperymentów naukowcy wykazali, że halofuginon zapobiega rozwojowi komórek Th17 zarówno u myszy, jak iu ludzi, zatrzymuje proces chorobowy, który wywołują, i ma selektywne działanie. Ma również potencjał do przyjmowania doustnego. „To naprawdę pierwszy opis małej cząsteczki, która ingeruje w patologię autoimmunologiczną, ale nie jest ogólnym środkiem immunosupresyjnym” – mówi dr Mark Sundrud z PCMM/IDI, pierwszy autor badania.

Rozpoznawane dopiero od 2006 roku, komórki Th17 biorą udział w różnych chorobach autoimmunologicznych, w tym zapaleniu jelit, reumatoidalnym zapaleniu stawów, stwardnieniu rozsianym, cukrzycy typu 1, egzemie i łuszczycy. Są one genetycznie różne od innych głównych kategorii komórek T (Th1, Th2 i T-regulatorowe).

Limfocyty Th17 normalnie różnicują się od "naïve" limfocytów T CD4+, ale kiedy Sundrud i współpracownicy hodowali mysie limfocyty T CD4+ wraz z cytokinami, które normalnie indukują rozwój Th17, nastąpił wyraźny spadek liczby limfocytów Th17, ale nie Th1, Th2 lub T regulatorowych komórki &ndash po dodaniu halofuginonu. Podobnie w hodowanych ludzkich komórkach T CD4+ halofuginon selektywnie hamował wytwarzanie IL-17, głównej cytokiny wytwarzanej przez komórki Th17.

A u myszy z eksperymentalnym autoimmunologicznym zapaleniem mózgu (EAE), sztucznie wywołaną chorobą immunologiczną przypominającą stwardnienie rozsiane u ludzi i charakteryzującą się infiltracją komórek Th17 do ośrodkowego układu nerwowego, leczenie niską dawką halofuginonu znacząco zmniejszyło zarówno rozwój EAE, jak i jego powaga. (U myszy z inną formą EAE, która nie obejmuje komórek Th17, halofuginon nie miał wpływu.)

Zastanawiając się, jak działa halofuginon, naukowcy przeprowadzili badania mikromacierzowe komórek leczonych halofuginonem, aby zbadać wzorce ekspresji genów w odpowiedzi na lek. Nieoczekiwanie uruchomiono wiele genów zaangażowanych w reakcje na stres. W końcu odkryli, że halofuginon działa poprzez aktywację szlaku biochemicznego znanego jako „odpowiedź głodu aminokwasowego” lub AAR, który zazwyczaj chroni komórki, gdy brakuje aminokwasów, niezbędnych elementów budulcowych białek. Kiedy nadmiar aminokwasów został dodany do hodowanych komórek T wystawionych na działanie halofuginonu, AAR nie włączał się i komórki Th17 mogły się rozwijać. I odwrotnie, naukowcom udało się zahamować różnicowanie Th17 po prostu poprzez uszczuplenie aminokwasów, indukując w ten sposób AAR.

Dlaczego AAR miałby zapobiegać tworzeniu się komórek Th17? Naukowcy sugerują, że AAR ma funkcję oszczędzania energii, spowalniając czynności budujące komórki w celu zachowania aminokwasów. „Kiedy komórka wyczuwa niedobór aminokwasów, stara się zachować aminokwasy, zapobiegając specyficznym typom odpowiedzi, które są energetycznie kosztowne” – mówi Sundrud. „W tkankach w stanie zapalnym wiele komórek produkuje dużo białka, więc sensowne byłoby, aby komórka pozbawiona aminokwasów chciała blokować sygnały promujące stan zapalny”.

Halofuginina jest jednym z 50 podstawowych ziół tradycyjnej medycyny chińskiej i jest stosowana jako środek przeciwmalaryczny. Kilkadziesiąt lat temu armia amerykańska próbowała ulepszyć swoje właściwości przeciwmalaryczne, ale bez powodzenia. Był w badaniach klinicznych dotyczących twardziny skóry, ale ponieważ jest teraz w domenie publicznej, przemysł farmaceutyczny nie wykazał zainteresowania dalszym rozwojem tego leku w celach terapeutycznych.

Naukowcy twierdzą, że halofuginon lub jakiś jeszcze nieopracowany związek pochodny może być potencjalnie stosowany w leczeniu wszelkich chorób autoimmunologicznych lub zapalnych związanych z komórkami Th17 poprzez aktywację AAR.

„Co ciekawe, halofuginon wywołuje AAR we wszystkich komórkach, ale selektywnie hamuje reakcje zapalne komórek T” – mówi dr Anjana Rao z PCMM/IDI, starszy badacz biorący udział w badaniu. „Przypomina to działanie cyklosporyny A i FK506, dwóch innych leków immunosupresyjnych, które blokują aktywność kalcyneuryny. Kalcyneuryna jest obecna we wszystkich komórkach, ale selektywnie zapobiega odrzuceniu przeszczepów serca, płuc, wątroby i szpiku kostnego po podaniu pacjentom. leki zrewolucjonizowały medycynę transplantacyjną, gdy zostały wprowadzone ponad 20 lat temu, a halofuginon może zwiastować rewolucję w leczeniu niektórych rodzajów chorób autoimmunologicznych/zapalnych”.

Starszymi badaczami byli dr Malcolm Whitman i dr Tracy Keller z Harvard School of Dental Medicine oraz dr Anjana Rao z PCMM/IDI. Badanie zostało sfinansowane z grantów National Institutes of Health, Juvenile Diabetes Research Foundation oraz Cancer Research Institute.

Źródło historii:

Materiały dostarczone przez Szpital Dziecięcy w Bostonie. Uwaga: Treść można edytować pod kątem stylu i długości.


Argenx raportuje wyniki finansowe za pierwszy kwartał 2018 r. i zapewnia aktualizacje biznesowe

9 maja 2018

Breda, Holandia / Gandawa, Belgia
- argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, opracowująca głęboki rurociąg zróżnicowanych terapii opartych na przeciwciałach do leczenia ciężkich chorób autoimmunologicznych i raka, ogłosiła dzisiaj wyniki finansowe i przedstawiła aktualizację biznesową za pierwszy kwartał zakończony 31 marca 2018 r.

„W tym kwartale osiągnęliśmy doskonałe postępy w realizacji naszej strategii planowania i jesteśmy dobrze przygotowani na kolejny bogaty w kamienie milowe rok nadchodzący w 2018 roku. Aby rozpocząć od naszego wiodącego programu efgartigimod (ARGX-113), przedstawiliśmy pełny zestaw danych z fazy 2 badania kliniczne w myasthenia gravis podczas dorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) wykazujące zmniejszenie wyników choroby, które korelowało z naszym zrozumieniem mechanizmu kandydata na lek. Poczyniliśmy również postępy w Europie, otrzymawszy w tym pierwszym Pozostajemy na dobrej drodze do przedstawienia danych z dwóch dodatkowych wskazań do stosowania efgartigimodu, w tym małopłytkowości immunologicznej i pęcherzycy zwykłej, w drugiej połowie roku” – skomentował Tim Van Hauwermeiren, dyrektor generalny argenx. „Postępuje również reszta naszego planu, w tym ARGX-110, gdzie przeszliśmy do fazy 2 części badania klinicznego u nowo zdiagnozowanych pacjentów z AML, nienadających się do chemioterapii i spodziewamy się, że do końca roku zgłosimy nowe dane dotyczące odpowiedzi. nadal szukać ekscytujących celów wśród naszych partnerów z instytucji badawczych i zaprezentowaliśmy to w pierwszym kwartale, dodając ARGX-117 do naszego rurociągu, oferując nową ścieżkę docelową dla argenx i potencjalnie sposób na dodanie wartości synergicznej do naszego rurociągu efgartigimod- podejście w ramach produktu”.

PIERWSZY KWARTAŁ 2018 I OSTATNIE WYDARZENIA

WYNIKI FINANSOWE (stan na 31 marca 2018 r.) (w porównaniu do danych finansowych na dzień 31 marca 2017 r.)

SZCZEGÓŁY WYNIKÓW OPERACYJNYCH

Produkty w rozwoju klinicznym:

Produkty w rozwoju przedklinicznym:

NADCHODZĄCE OCZEKIWANE KAMIENIE MILOWE

KLUCZOWE LICZBY (SKONSOLIDOWANE)

(*) Spółka zastosowała MSSF 15 od 1 stycznia 2018 r. stosując zmodyfikowane podejście retrospektywne. Wpływ przyjęcia MSSF 15 wynosi 0,9 mln EUR za trzy miesiące zakończone 31 marca 2018 r.

SZCZEGÓŁY WYNIKÓW FINANSOWYCH

Przychody operacyjne osiągnęły 6,9 mln euro za trzy miesiące zakończone 31 marca 2018 r. w porównaniu do 7,2 mln euro za trzy miesiące zakończone 31 marca 2017 r. Spadek przychodów o 1,1 mln euro wynikał głównie ze spadku ujmowania przychodów związanego z zbliżające się zakończenie działań przedklinicznych w ramach naszej stałej współpracy z LEO Pharma. Pozostałe przychody operacyjne wzrosły o 0,8 mln EUR, co wynika głównie z (i) wzrostu ulg podatkowych od wynagrodzeń z tytułu zatrudnienia niektórych pracowników badawczo-rozwojowych oraz (ii) wzrostu dochodów z dotacji rządowych po zatwierdzeniu w marcu 2018 r. 2,5 mln EUR VLAIO dotacja na identyfikację nowych przeciwciał terapeutycznych.
Za trzy miesiące zakończone 31 marca 2018 r. wydatki na badania i rozwój wyniosły 15,1 mln euro w porównaniu do 12,2 mln euro za trzy miesiące zakończone 31 marca 2017 r. Wzrost kosztów badań i rozwoju o 2,9 mln euro w 2018 r. był głównie związany do (i) kosztów związanych z planowanym wzrostem zatrudnienia w badaniach i rozwoju oraz (ii) zwiększonych kosztów wynagrodzeń w formie akcji związanych z przyznaniem opcji na akcje naszym pracownikom badawczo-rozwojowym (w tym wzrost kosztów ubezpieczenia społecznego o 1,1 mln EUR w sprawie opcji na akcje przyznanych niektórym pracownikom z Belgii i spoza Belgii).


Argenx ogłasza rozszerzenie swojego rurociągu o dodanie ukierunkowanego na dopełniacz ARGX-117 do leczenia ciężkich chorób autoimmunologicznych

Breda, Holandia/Gandawa, Belgia - argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, opracowująca głęboki zestaw terapii opartych na zróżnicowanych przeciwciałach do leczenia ciężkich chorób autoimmunologicznych i nowotworów, ogłosiła dziś dodanie nowego kandydata do badania, ARGX-117, celowanie w kaskadę dopełniacza o potencjale terapeutycznym we wskazaniach, w których pośredniczą autoprzeciwciała.

ARGX-117 to wysoce zróżnicowane przeciwciało terapeutyczne wyposażone w zastrzeżoną przez argenx technologię inżynierii Fc NHance®, która adresuje nowy cel w klasycznej ścieżce kaskady dopełniacza. Z potencjalnie zróżnicowanym mechanizmem działania, ARGX-117 reprezentuje szerokie możliwości w kilku wskazaniach, w których pośredniczą autoprzeciwciała i może mieć efekt synergiczny z wiodącym związkiem autoimmunologicznym ARGX-113.

„Uzyskaliśmy prawa do ARGX-117 w ramach naszego Programu Innowacyjnego Dostępu, dzięki któremu zidentyfikowaliśmy przełomowe prace nad tym przeciwciałem z Broteio Pharma. Mechanizm działania ARGX-117 może pozwolić nam zbadać jego potencjalne korzyści w wielu Ponadto, ARGX-117 może działać w synergii z naszym wiodącym związkiem autoimmunologicznym ARGX-113, ukierunkowanym na FcRn w celu usunięcia patogennych przeciwciał immunoglobuliny G (IgG), podczas gdy nasze nowe przeciwciało ukierunkowane na dopełniacz może również działać na immunoglobulinę M (IgM). )-zależne od chorób autoimmunologicznych” – skomentował Tim Van Hauwermeiren, dyrektor generalny argenx. „Kontynuujemy realizację naszej strategii, aby wyszukiwać kandydatów, którzy wyłonili się z ekscytującej nauki, ulepszać ich za pomocą naszych technologii platformowych i wprowadzać je do rozwoju we wskazaniu sierocym. ARGX-117 stanowi potencjalny produkt wchodzący w skład leczenia dla wskazań sierocych."

argenx i Broteio rozpoczęły współpracę w 2017 r. w celu przeprowadzenia badań, przy wsparciu Uniwersytetu w Utrechcie, w celu wykazania przedklinicznej weryfikacji koncepcji mechanizmu ARGX-117. W ramach umowy o współpracy, argenx skorzystał z wyłącznej opcji licencjonowania programu i przejął odpowiedzialność za dalszy rozwój i komercjalizację. Warunki finansowe nie zostaną ujawnione.

O Innowacyjnym Programie Dostępu
W ramach naszego Programu Innowacyjnego Dostępu (IAP) wprowadzamy nasze technologie odkrywania przeciwciał do sedna nowatorskich badań docelowych poprzez ścisłą współpracę z ekspertami akademickimi i małymi firmami biotechnologicznymi. IAP umożliwia naszym współpracownikom wykorzystanie naszych technologii do odkrywania funkcji nowych białek w chorobach. W zamian otrzymujemy wczesny dostęp do celów o znaczeniu terapeutycznym i potencjalnego stania się kolejnymi programami terapeutycznymi przeciwciał w naszym przygotowaniu.

Rola dopełniacza w chorobach autoimmunologicznych
Klasyczny szlak układu dopełniacza składa się z szeregu białek, które są aktywowane, gdy autoprzeciwciała IgG lub IgM wiążą się ze swoimi celami. Mechanizm ten przyczynia się do uszkodzenia tkanek i dysfunkcji narządów w wielu autoimmunologicznych chorobach zapalnych. Cel ARGX-117 jest kluczowy w lizie komórek zdobionych przeciwciałami i jest aktywny, gdy zachodzi reakcja immunologiczna. ARGX-117 ma potencjał terapeutyczny we wskazaniach autoimmunologicznych dla sierocych i dużej populacji. Przedkliniczne prace rozwojowe nad ARGX-117 prowadzone są w ścisłej współpracy z prof. E. Hackiem (UCM Utrecht, Laboratorium Immunologii Translacyjnej).

O Broteio
Broteio Pharma B.V. (Broteio) z siedzibą w Utrechcie jest spółką joint venture pomiędzy Prothix B.V. i Bioceros Holding B.V. założoną w celu opracowania przeciwciał monoklonalnych przeciw dopełniaczowi.

O argenx
argenx to firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, opracowująca głęboki zestaw terapii opartych na zróżnicowanych przeciwciałach do leczenia ciężkich chorób autoimmunologicznych i raka. Skupiamy się na opracowywaniu kandydatów na produkty, które mogą być albo pierwszymi w swojej klasie w stosunku do nowatorskich celów, albo najlepszymi w swojej klasie w stosunku do znanych, ale złożonych celów, w celu leczenia chorób o znaczącej niezaspokojonej potrzebie medycznej. Nasza zdolność do realizacji tego celu jest możliwa dzięki naszemu pakietowi zróżnicowanych technologii. Nasza platforma SIMPLE Antibody TM, oparta na potężnym układzie odpornościowym lamy, pozwala nam wykorzystywać nowatorskie i złożone cele, a nasze trzy technologie inżynierii przeciwciał zostały zaprojektowane tak, aby umożliwić nam rozszerzenie indeksu terapeutycznego naszych kandydatów na produkty.
www.argenx.pl

W celu uzyskania dalszych informacji prosimy o kontakt:

Żart Comijn, Menedżer ds. Komunikacji Korporacyjnej i IR
+32 (0)477 77 29 44
+32 (0)9 310 34 19
[email protected]

Beth DelGiacco (USA)
Stern Relacje Inwestorskie
+1 212 362 1200
[email protected]

Wypowiedzi prognozujące
Treść niniejszego ogłoszenia zawiera stwierdzenia, które są lub mogą być uważane za „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości można zidentyfikować za pomocą terminologii dotyczącej przyszłości, w tym terminów „uważa”, „szacuje”, „przewiduje”, „oczekuje”, „zamierza”, „może”, „będzie” lub „ powinien” i zawierać stwierdzenia argenx dotyczące zamierzonych rezultatów swojej strategii oraz zaawansowania i przewidywanego rozwoju klinicznego firmy argenx oraz kamieni milowych i planów regulacyjnych związanych z ARGX-117. Ze swej natury stwierdzenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, a czytelników ostrzega się, że takie stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią gwarancji przyszłych wyników. Rzeczywiste wyniki argenx mogą się znacznie różnić od przewidywanych w stwierdzeniach wybiegających w przyszłość w wyniku różnych ważnych czynników, w tym oczekiwań argenx dotyczących nieodłącznej niepewności związanej z rozwojem konkurencyjnym, badań przedklinicznych i klinicznych oraz działań związanych z opracowywaniem produktów i wymogów regulacyjnych dotyczących zatwierdzania przez argenx poleganie na współpracy ze stronami trzecimi w celu oszacowania potencjału komercyjnego argenx kandydaci na produkty argenx zdolność argenx do uzyskania i utrzymania ochrony własności intelektualnej dla swoich technologii i leków ograniczona historia operacyjna argenx i zdolność argenx do uzyskania dodatkowych funduszy na działalność oraz do zakończenia rozwoju i komercjalizacji swoich kandydatów na produkty. Dalszą listę i opis tych ryzyk, niepewności i innych ryzyk można znaleźć w dokumentach i raportach argenx w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w końcowym prospekcie dotyczącym oferty publicznej argenx w USA złożonym w SEC na mocy art. 424(b) Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., z późniejszymi zmianami, a także kolejne zgłoszenia i raporty składane przez argenx w SEC. Biorąc pod uwagę te niepewności, zaleca się czytelnikowi, aby nie polegał nadmiernie na takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień publikacji niniejszego dokumentu. argenx nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania lub korygowania informacji zawartych w niniejszej informacji prasowej, w tym jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, z wyjątkiem sytuacji wymaganych przez prawo.

Niniejsze ogłoszenie jest rozpowszechniane przez Nasdaq Corporate Solutions w imieniu klientów Nasdaq Corporate Solutions.

Wydawca niniejszego ogłoszenia gwarantuje, że ponosi wyłączną odpowiedzialność za treść, dokładność i oryginalność zawartych w nim informacji.
Źródło: argenx SE za pośrednictwem GlobeNewswire

PRZYCIĄGNIĘCIE#2178132


Abcuro pozyskuje 42 miliony dolarów w ramach finansowania serii A-1, mianuje Johna B. Edwardsa na stanowisko prezesa zarządu oraz dr Davida de Graafa. jako dyrektor naczelny

Abcuro, Inc., firma biotechnologiczna na etapie klinicznym opracowująca terapie chorób autoimmunologicznych i raka poprzez precyzyjną modulację cytotoksycznych komórek T i NK, ogłosiła dzisiaj zamknięcie finansowania serii A-1 o wartości 42 milionów dolarów i powołanie Johna B. Edwardsa na stanowisko prezes zarządu i dr David de Graaf. jako Dyrektor Generalny. Finansowanie było współprowadzone przez Mass General Brigham Ventures i Sanofi Ventures i obejmowało inwestorów Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management i Samsara BioCapital, a także innych.

Równolegle z tym finansowaniem, dr Jason Hafler. z Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar z Pontifax Venture Capital, dr Ryan Berry z RA Capital Management i dr Donald McCarthy. z Samsara BioCapital dołączyli do Rady Dyrektorów Abcuro, w skład której wchodzą również Julius Knowles z Mass General Brigham Ventures oraz dr Yajun Xu, prezes Hongsen Investment Group.

„W ciągu ostatniego roku firma Abcuro opracowała atrakcyjny pakiet danych, aby wesprzeć tę rundę finansowania, aby wprowadzić nasz główny program do kliniki” – powiedział pan Edwards, prezes zarządu. „Zostaliśmy zachęceni poziomem zainteresowania przedsiębiorstw i farmacji pionierską pracą Abcuro ukierunkowaną na precyzyjne celowanie w cytotoksyczne komórki T i NK. Jesteśmy szczególnie podekscytowani, że możemy powitać Davida jako dyrektora generalnego, gdy wkraczamy w ten kluczowy okres rozwoju dla Abcuro."

Wpływy z tego finansowania zostaną wykorzystane do rozwoju ABC008, przeciwciała anty-KLRG1 zaprojektowanego do niszczenia cytotoksycznych limfocytów T, które atakują zdrową tkankę w różnych chorobach autoimmunologicznych. Pierwsze na ludziach badanie mechanizmu i bezpieczeństwa zostanie przeprowadzone na pacjentach ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni (IBM), podczas gdy dodatkowe wskazania są w trakcie badania. IBM to przewlekła i wyniszczająca choroba zapalna mięśni szkieletowych bez dostępnych terapii farmaceutycznych. Dochody z serii A-1 będą również wspierać trwający przedkliniczny rozwój programu onkologicznego ABC015, przeciwciała blokującego anty-KLRG1 zdolnego do przywracania funkcji efektorowych cytotoksycznych komórek T i NK, co skutkuje silną odpowiedzią przeciwnowotworową. Obejmuje to finansowe i naukowe wsparcie Fundacji Badań nad Szpiczakiem Mnogim w celu oceny ABC015 w szpiczaku mnogim.

„KLRG1 jest ważnym celem w modulacji odporności zarówno w chorobach autoimmunologicznych, jak i nowotworach, ponieważ pozwala nam precyzyjnie celować w istotne klinicznie cytotoksyczne komórki T i NK” – powiedział dr de Graaf. „Bardzo się cieszę ze wspólnego podekscytowania inwestorów Abcuro w dążeniu do wykorzystania klinicznego potencjału celowania w KLRG1”.

Pan Edwards wnosi do Abcuro ponad trzydziestoletnie doświadczenie w odkrywaniu, rozwoju i globalnej komercjalizacji biofarmaceutyków. Był zaangażowany w rozwój lub komercjalizację dziesięciu leków biologicznych zatwierdzonych przez FDA i pomyślnie wyszedł z ośmiu z dziesięciu firm biotechnologicznych, które pomógł zbudować, w tym Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star i Genetics Institute. Zbudował firmę zajmującą się terapią hematologiczną, która ostatecznie osiągnęła ponad 1 miliard dolarów rocznych przychodów dla Instytutu Wyeth/Genetics i był odpowiedzialny za kierowanie rozwojem najszybszego leku biologicznego do przejścia z fazy I do zatwierdzenia przez FDA.


Abcuro pozyskuje 42 miliony dolarów w ramach finansowania serii A-1, mianuje Johna B. Edwardsa na stanowisko prezesa zarządu oraz dr Davida de Graafa. jako dyrektor naczelny

NEWTON, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Abcuro, Inc., firma biotechnologiczna na etapie klinicznym opracowująca terapie chorób autoimmunologicznych i raka poprzez precyzyjną modulację cytotoksycznych komórek T i NK, ogłosiła dzisiaj zamknięcie wartej 42 miliony dolarów serii A -1 finansowanie i powołanie Johna B. Edwardsa na Przewodniczącego Rady Dyrektorów oraz dr Davida de Graafa. jako Dyrektor Generalny. Finansowanie było współprowadzone przez Mass General Brigham Ventures i Sanofi Ventures i obejmowało inwestorów Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management i Samsara BioCapital, a także innych.

Równolegle z tym finansowaniem, dr Jason Hafler. z Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar z Pontifax Venture Capital, dr Ryan Berry z RA Capital Management i dr Donald McCarthy. z Samsara BioCapital dołączyli do Rady Dyrektorów Abcuro, w skład której wchodzą również Julius Knowles z Mass General Brigham Ventures oraz dr Yajun Xu, prezes Hongsen Investment Group.

„W ciągu ostatniego roku firma Abcuro opracowała atrakcyjny pakiet danych, aby wesprzeć tę rundę finansowania, aby wprowadzić nasz główny program do kliniki” — powiedział pan Edwards, prezes zarządu. „Zostaliśmy zachęceni poziomem zainteresowania przedsiębiorstw i farmacji pionierską pracą Abcuro ukierunkowaną na precyzyjne celowanie w cytotoksyczne komórki T i NK. Jesteśmy szczególnie podekscytowani, że możemy powitać Davida jako dyrektora generalnego, gdy wkraczamy w ten kluczowy okres rozwoju dla Abcuro”.

Wpływy z tego finansowania zostaną wykorzystane do rozwoju ABC008, przeciwciała anty-KLRG1 zaprojektowanego do niszczenia cytotoksycznych limfocytów T, które atakują zdrową tkankę w różnych chorobach autoimmunologicznych. Pierwsze na ludziach badanie mechanizmu i bezpieczeństwa zostanie przeprowadzone u pacjentów ze sporadycznym wtrętowym zapaleniem mięśni (IBM), podczas gdy dodatkowe wskazania są w trakcie badania. IBM to przewlekła i wyniszczająca choroba zapalna mięśni szkieletowych bez dostępnych terapii farmaceutycznych. Dochody z serii A-1 będą również wspierać trwający przedkliniczny rozwój programu onkologicznego ABC015, przeciwciała blokującego anty-KLRG1 zdolnego do przywracania funkcji efektorowych cytotoksycznych komórek T i NK, co skutkuje silną odpowiedzią przeciwnowotworową. Obejmuje to wsparcie finansowe i naukowe Fundacji Badań nad Szpiczakiem Mnogim w celu oceny ABC015 w szpiczaku mnogim.

„KLRG1 jest atrakcyjnym celem w modulacji odporności zarówno w chorobach autoimmunologicznych, jak i raku, ponieważ pozwala nam precyzyjnie celować w klinicznie istotne cytotoksyczne komórki T i NK” – powiedział dr de Graaf. „Bardzo się cieszę ze wspólnego podekscytowania inwestorów Abcuro w dążeniu do klinicznego potencjału celowania w KLRG1”.

Pan Edwards wnosi do Abcuro ponad trzydziestoletnie doświadczenie w odkrywaniu, rozwoju i globalnej komercjalizacji biofarmaceutyków. Był zaangażowany w rozwój lub komercjalizację dziesięciu leków biologicznych zatwierdzonych przez FDA i pomyślnie wyszedł z ośmiu z dziesięciu firm biotechnologicznych, które pomógł zbudować, w tym Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star i Genetics Institute. Zbudował firmę zajmującą się terapią hematologiczną, która ostatecznie osiągnęła ponad 1 miliard dolarów rocznych przychodów dla Instytutu Wyeth/Genetics i był odpowiedzialny za kierowanie rozwojem najszybszego leku biologicznego do przejścia z fazy I do zatwierdzenia przez FDA.


Argenx przyciąga ogromną inwestycję o wartości 250 milionów euro po pozytywnym etapie II próby

Firma planuje obecnie przeprowadzić efgartigimod, fragment przeciwciała inspirowany przeciwciałami lamy, do badań fazy III dotyczących leczenia autoimmunologicznej choroby krwi, pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP).

W ITP układ odpornościowy atakuje i niszczy własne płytki krwi, przez co pacjenci są podatni na krwawienia i siniaki. Badanie wykazało klinicznie istotną poprawę poziomu płytek krwi u pacjentów z ITP po podaniu efgartigimodu. Leczenie miało również dobry profil bezpieczeństwa.

Efgartigimod jest również testowany pod kątem leczenia innych chorób autoimmunologicznych. W zeszłym roku przeszedł pomyślnie fazę II badania klinicznego nad chorobą nerwowo-mięśniową myasthenia gravis, a także jest testowany pod kątem leczenia chorób skóry, takich jak pęcherzyca zwykła.

Ta ogromna oferta publiczna jest jedną z największych europejskich rund pozyskiwania funduszy biotechnologicznych w tym roku. Wynika to z podobnego sukcesu IPO Argenx’ o wartości 115 mln USD (103 mln EUR) w 2017 r. i kolejnej oferty publicznej o wartości 231 mln USD (195 mln EUR) w grudniu ubiegłego roku, z których obie znacznie przekroczyły swój cel.

Terapie przeciwciałami inspirowane układem odpornościowym lam są również stosowane przez inne firmy biotechnologiczne w Europie, takie jak Isogenica, która posiada system biblioteczny przeciwciał syntetycznych oraz Ablynx, który został nabyty przez Sanofi za 3,9 mld euro na początku tego roku.

Argenx prowadzi również inne projekty, w tym dużą współpracę z amerykańską firmą AbbVie w zakresie nowatorskich metod leczenia raka oraz z duńską biotechnologią LEO Pharma, opracowującą metody leczenia zapalnych chorób skóry.


Czy wszystkie autoprzeciwciała IgG prowadzą do chorób autoimmunologicznych? - Biologia

Forum dostarcza światowej klasy program

Diamantina Health Partners świętuje sukces swojego drugiego dorocznego forum, Spotkanie umysłów: przetłumacz-przenieś-przekształć.

Dwudniowe forum w Translational Research Institute na terenie kampusu szpitala Princess Alexandra Hospital w okresie od 30 maja do 2 kwietnia 2014 r. przyciągnęło ponad 315 rejestracji, ugruntowując swoją pozycję flagowego wydarzenia dla organizacji.

Forum skoncentrowało się na tym, jak Tłumaczyć nauka w opiekę, przenosić wiedzę w praktykę i przekształcać świadczenie opieki zdrowotnej w dziedzinie opieki onkologicznej oraz chorób przewlekłych i starzenia się — dwa tematy DHP.

Po raz pierwszy wydarzenie obejmowało przedforumowe sympozjum Research and Innovation Ideas, które obejmowało nagrodę w wysokości 10 000 USD przyznaną przez PA Research Foundation.

Nagrodę zdobyła dr Fiona Simpson za prezentację na temat podejścia do walki z rakiem nabłonkowym. Drugie miejsce zajęli dr John A Duley z University of Queensland, dr Selena Bartlett z Queensland University of Technology oraz dr Ingrid Winkler z Mater.

W programie forum wzięło udział 47 prelegentów, w tym dwóch wybitnych naukowców klinicznych ze Stanów Zjednoczonych.

Forum otworzył minister nauki, technologii informacyjnych, innowacji i sztuki stanu Queensland Ian Walker.

Niewielka liczba prezentacji została zamieszczona w biuletynie.

Prezes Diamantina Health Partners, dr David Theile, powiedział, że kaliber prezenterów i jakość informacji zaowocowały programem na światowym poziomie.

„Chcielibyśmy podziękować prelegentom, przewodniczącym, sędziom i uczestnikom za ich wkład i wsparcie dla przesłania forum o znaczeniu przełożenia badań na rzeczywiste ulepszenia wyników opieki zdrowotnej oraz potrzebę wspierania i wspierania tego procesu poprzez współpracę, – powiedział doktor Theile.

„Specjalne podziękowania dla naszych międzynarodowych prelegentów, dr Victora Montori, profesora medycyny w Mayo Clinic oraz dr Davida Albertsa, profesora medycyny, farmakologii, nauk o żywieniu i zdrowia publicznego oraz emerytowanego dyrektora University of Arizona Cancer Center.

„Forum zapewniło doskonałe możliwości zacieśnienia powiązań i współpracy, które zapewnią większą integrację badań, edukacji i opieki w celu zapewnienia lepszego zdrowia”.

Dr Theile podziękował również sponsorom Pathology Queensland (fundusz SERTF), PA Research Foundation, Illumina, QFAB i Translational Research Institute.

Dziękujemy za twoją opinię

Partnerzy Diamantina Health chcieliby podziękować uczestnikom forum za poświęcenie czasu na przekazanie opinii na temat wydarzenia.

Konsultant wykonawczy Diamantina Health Partners, Areti Gavrilidis, powiedział, że opinie były niezwykle cenne przy planowaniu forum w 2015 roku.

Spośród osób, które udzieliły odpowiedzi, ponad połowa oceniła wydarzenie jako doskonałe (49,45%) lub wybitne (15,38%). Pięć najważniejszych punktów to:

  • sympozjum przedforum i program nagród
  • prezentacje głównych prelegentów dra Victora Montori i dra Davida Albertsa
  • różnorodność prezentacji i tematów
  • przełożenie badań na praktykę poprzez prezentacje
  • dobrze zaprojektowany program – dobre zarządzanie czasem.

Respondenci zostali również zaproszeni do zgłaszania pomysłów na forum w 2015 roku. Wśród odpowiedzi było wezwanie do większego skupienia się na dzisiejszych wyzwaniach klinicznych i bardziej interaktywnych sesji.

Diamantina Health Partners would like to congratulate the Princess Alexandra Hospital on its success in achieving a Magnet facility designation for the third time. The Magnet designation is the highest international recognition for nursing excellence and the Princess Alexandra Hospital is the only facility outside of the United States to achieve it for a third time. This is an exemplary achievement!

Dr David Theile
Przewodniczący

Areti Gavrilidis
Executive Consultant

Inaugural symposium attracts quality presentations

The inaugural Pre-Forum Research and Innovation Awards symposium at the Meeting of Minds attracted 62 submissions with 30 presentations chosen to showcase the potential human benefits of translational research.

A $10,000 Research and Innovation Ideas Award was sponsored by the PA Research Foundation was awarded to Dr Fiona Simpson for her presentation “Stop the traffic: a way to conquer epithelial cancer”.

Dr Simpson, a researcher at UQ Diamantina Institute, located within the Translational Research Institute at the Princess Alexandra Hospital Campus, said the win would enable the research team to continue their research into cancer therapy.

“Our lab is just four years old and $10,000 makes a huge difference to us,” she said.

The project has enormous relevance for Queenslanders, who have the highest incidence of squamous cell cancers (SCC) in the world.

Project lead Dr Fiona Simpson said advanced stage patients were presently treated with a combination of radiation and new targeted molecular therapies such as Cetuximab, an antibody which binds to the epidermal growth factor receptor (EGFR). EGFR is a driver in many epithelial tumours and monoclonal antibody therapies such as Cetuximab are designed to inhibit the receptor.

However, at present a high percent of advanced SCC patients fail treatment and suffer significant side-effects.

Dr Simpson said there was no test for determining which patients would respond to treatment.

Dr Fiona Simpson
accepting her Award

“We took a novel approach. With the consent of the patients at the PAH, live tumour samples were collected and an imaging technique developed to look at what the EGFR does in actual patient samples,” she said.

“We were surprised by our findings, as the EGFR was supposed to sit on the surface of the tumour cells and, when activated, should be taken up into the cells for down-regulation and degradation.

“Approximately 35 percent of the patients had EGFR which stayed on the tumour cell surface and was not taken in when activated.

“While expectations were that this would worsen patient outcomes, we found the opposite was true.”

Dr Simpson said the UQDI scientists, who were working with immunologists Drs James Wells and Stephen Mottorollo, have shown that the antibody therapy gets stuck with the receptor on the tumour cell surface and recruits the immune system to kill the tumour cells.

Having EGFR stuck on the tumour surface allows patients’ tumours to not just stop growing (a response to EGFR signalling inhibition by Cetuximab) but to also shrink or regress as the immune system is recruited.

Dr Simpson said the group had filed two patents—one to test whether patient EGFR location status predicts patient outcomes in monoclonal antibody therapy and the other to test a small molecule inhibitor in combination with Cetuximab.

“The idea is to inhibit the uptake of EGFR from the cell surface for a short time to allow the immune system to be recruited,” she said.

“This approach should also be helpful in increasing responses to many other monoclonal therapies, including Herceptin therapy in breast cancer and Rituximab therapy in leukemia.”

Old is new again for cancer drug

A project to improve the efficacy of older cancer drugs has received recognition at the pre-forum Research and Innovation Ideas symposium.

Dr John Duley
accepting his Award

University of Queensland Pharmacology senior lecturer Dr John Duley’s project “Fluorouracil toxicity: evidence that a transport defect explains the majority of cases” was announced as one of the three runners-up of the symposium’s Research and Innovation Ideas Award.

Also awarded runner-up was Dr Selena Bartlett from the Queensland University of Technology for her presentation “A novel treatment approach for obesity—targeting brain nicotinic receptors with ChampixTM”, and Dr Ingrid Winkler from Mater Research Institute for the presentation “Vascular bone marrow niches protect Acute Myeloid Leukaemia Stem Cells from chemotherapy”.

Dr Duley informed the impetus for the project, which was on the NHMRC Best of Ten award for 2013, was to make “old” drugs work more efficiently.

In his presentation, Dr Duley indicated that about one third of severe side-effects during cancer chemotherapy with 5-fluoro-uracil (5FU) or capecitabine result from partially deficient dihydropyrimidine dehydrogenase (DPD), the major rate-limiting step for 5FU catabolism.

The underlying cause of the remaining two thirds of toxicity remains unknown.

“Our aim is to develop a test to predict 5FU or capecitabine toxicity.” Dr Duley said the health outcomes for the patients were lower rates of injury or death, a better response rate to the drug and cost savings for the health system.

He indicated the project is a collaboration between The University of Queensland, Mater Research Institute, St Vincent’s Hospital Sydney, Monash Medical Centre in Melbourne, GenesFX Health in Melbourne and the Laboratory of Genetic and Metabolic Diseases, Academic Medical Centre in the Netherlands.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre

With Comprehensive Cancer Care as one of the 2014 themes for the forum, presentations focussed on:

  • translation stories
  • transfer of knowledge to practice
  • transformation of delivery of healthcare.

Is breast cancer treatment too harmful?

One Queensland researcher is asking whether breast cancer screening does more harm than good.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre Theme Leader Associate Professor Euan Walpole in his presentation Ductal Carcinoma in situ of the breast – a case for change in strategy said there was worldwide interest in the results of mammographic screening and its real impact.

Dr Walpole said his study follows controversy in the medical literature about the possible over-diagnosis of cancer and the subsequent aggressive treatments.

profesor nadzwyczajny
Euan Walpole

“Screening for breast cancer has been a major public initiative across the western world for the last 20 years,” Dr Walpole said.

Studies suggest breast cancer screening reduces the incidence of breast cancer but also increases the diagnosis of some cancers that would not have progressed or killed the patient in their life expectancy.

“Questions have been raised about the screening of breast cancer and the treatment of precancerous conditions.”

Dr Walpole said women underwent significant intervention to protect themselves from breast cancer when it was possible that some of those cancers were not a threat to their life expectancy.

The essential outcome from Ductal Carcinoma in situ, which in the past was diagnosed only after mastectomy, is uncertain.

“Are we potentially hurting more people than we’re helping? Everyone believes that on the balance we are helping more people…but we are trying to get a better measure of what’s happening in reality in our population.”

The team at Princess Alexandra Hospital, Queensland Cancer Control Analysis, The University of Queensland, Queensland University of Technology and Metro South, are looking at historical data with a view to positively impact on the diagnosis and treatment of Queensland patients.

“It’s important not to assume that because of past information, everything is okay,” he said.

“And I think this is a very nice example of how you use statistics to show lots of different things to make sure you are asking the right question.”

Selfies may stop cancer - iPhones into scanners

Queensland researchers are turning iPhones into personal skin scanners so patients can detect suspicious spots.

Epithelial Malignancy Stream Leader within the Diamantina Health Partners Comprehensive Cancer Centre, Professor Peter Soyer’s presentation focused on the trial of an iPhone accessory and app that people can use when they scan their skin for suspicious moles.

Professor Soyer said iPhone accessory Handyscope was an easily attachable optical device and would be more effective than the naked eye for melanoma detection.

The project is being run by the University of Queensland’s Dermatology Research Centre, Queensland University of Technology (QUT) and Queensland Institute for Medical Research.

“Routine skin self-examination can save lives but its effectiveness is relatively low,” Professor Soyer said.

“With the Handyscope patients can scan their skin, take photos of suspect skin lesions, record them in an application, and then send the data onto health professionals for examination.

“This development might change the way health care is delivered in the future and ultimately improve skin cancer treatment outcomes.”

HandyScope attaches to the iPhone camera, has a 20x magnification capacity and a polarised light that goes deeper into the skin to show lesions more clearly.

Professor Soyer said high-risk melanoma and recovering skin cancer sufferers who visit a specialist every few months or live in rural and remote areas could benefit the most from this innovation.

“Patients could monitor their lesions wherever they are, reducing the required face-to-face examination time with their health professional. Melanoma diagnosis by One Click is becoming a reality.”

Tests - Tissues - Trials and Translational Research

A successful half day meeting Tests – Tissues – Trials, coordinated by Diamantina Health Partners (DHP) and Professor Ken O’Byrne, was held 22nd May 2014 at the Translational Research Institute (TRI) Auditorium.

The focus of the meeting was the integration of tests, tissues and clinical trials for translational research on the PAH campus. Registrants from major Brisbane institutions attended the meeting to hear from twelve local and interstate experts on key topics including:

  • Genomics and molecular diagnostics
  • Biobanking and data management
  • Clinical trials

Chronic Disease and Ageing

The first day of the two-day forum was dedicated to chronic disease and ageing, with 19 presentations addressing:

  • translation: the challenges and rewards of science to clinical capacity
  • transfer: knowledge dissemination into practice
  • transform: changing practice
  • transform: system development—Safety Efficacy Economics.

Lessons in the journey to commercialisation

The road from discovery to commercialisation can be long and expensive, according to UQ Diamantina Institute lead autoimmune researcher Professor Ranjeny Thomas.

Professor Thomas mapped her “challenging yet rewarding” ten-year journey from the discovery of an antigen specific therapy for rheumatoid arthritis to commercialisation as part of her presentation at the forum.

She said there were some key messages for researchers considering the same path.

She highlighted that it can take a very long time between discovery and commercialisation, for various reasons.

“It’s expensive to commercialise and produce and maintain a patent. If no investment is forthcoming the patent may be dropped.

“It could be that the idea – while transformative - is well ahead of its time or difficult for investors to understand or conceptualise.”

Professor Thomas highlighted the importance of confidentiality at least until protection was in place.

“It is also good to collaborate outside your area of expertise to get a better product or outcome for your research.”

In 2003, Professor Thomas and Dr Brendan O’Sullivan discovered that the body’s immune response could be “re-educated” to turn off, rather than react to a self-antigen responsible for an autoimmune disease, such as rheumatoid arthritis.

By targeting the cause of autoimmune disease, rather than treating the symptoms, the team realised that this type of immunotherapy offered the potential for long-lasting treatment by working with the body’s own immune system to fight disease. In 2006, with Dr Nigel Davies from UQ School of Pharmacy, they developed a targeting system using liposome particles for delivery of antigen-specific immunotherapy.

After clinical trials demonstrating proof-of-concept of this idea, the US pharmaceutical company Janssen Biotech came on board in 2013 to co-develop antigen-specific immunotherapy for RA patients.

“I think I followed the journey of many inventors,” Professor Ranjeny said.

“Inventors throughout history are often not understood until late in the piece.

“Once you can demonstrate enablement of your idea, the rest of the world eventually catches on. The challenge is to keep the money flowing in the meantime!”

Professor Thomas said UniQuest had played an essential role in the process by filing a patent, sourcing non-traditional sources of funding for commercialisation and introducing her to potential investors. For more information about the collaboration with Janssen Biotech, visit www.uq.edu.au/news

Researchers are on the verge of translating a cure for diabetes in mice into a treatment for patients.

In his presentation, Deputy Director (Research) at the Mater Research Institute Professor Mike McGuckin said the discovery that cytokine IL-22 suppresses oxidative stress in pancreatic beta cells could revolutionise the treatment of Type 2 diabetes.

An estimated five percent of the Australian population is affected by diabetes.

“In diabetes, beta cells experience oxidative stress and this is thought to be central to the inability to produce sufficient insulin to control blood glucose,” Professor McGuckin said.

“Treatment of diabetic mice with IL-22 restores glycaemic control, suppressing hyperinsulinaemia, hyperproinsulinaemia and insulin resistance.”

Diabetics could potentially replace their insulin injections with the protein.

“This is completely different to anything that has been done before,” Professor McGuckin said.

“It is early days—we’ve done it in mice and it works and we’ve done it in human cells and they have responded appropriately.

“Whether it revolutionises diabetes treatment depends on what happens when we do clinical trials. It’s a biological therapy that might have side-effects that we are not seeing in the mice that could make it inappropriate for human therapy.

“However, it does open up a whole new pathway for treating diabetes that might not include this cytokine but the pathways that it drives.”

Professor McGuckin said the project, which has been run at Mater Research in collaboration with Professor John Prins, Associate Professor Jon Whitehead and Professor Josephine Forbes, was an example of the concept behind Diamantina Health Partners.

“We are using knowledge and translating it into health outcomes by collaborating with appropriate people,” he said.

“It was because we had these connections with diabetes researchers and because we saw the ramifications for diabetes that we were able to do this work.

“As a piece of science it has broad implications and in terms of clinical medicine it’s got pretty broad implications. The story is not just confined to diabetes—it has relevance to other diseases that involve inflammation and stress in cells.”

Frailty index to improve the care of vulnerable older people

Work is underway to produce an index to help clinicians managing older patients.

Senior Lecturer in Geriatric Medicine at The University of Queensland Dr Ruth Hubbard spoke at the forum on research by the Centre for Research in Geriatric Medicine (CRGM) to develop a frailty index. The frailty index is being derived from data collected in the interRAI Acute Care assessment instrument, which is already widely used across Queensland.

“Older people in hospital are at high risk of prolonged hospital stays, institutionalisation and death,” Dr Hubbard said.

This increased vulnerability to adverse outcomes is commonly referred to as frailty. The team are motivated to improve the care of older people in hospital by coming up with a scoring system that will help us stratify risk. That scoring system is known as the frailty index. The higher your index, the more likely you are to have an adverse outcome in hospital.

Dr Hubbard informed that the index is designed to help specialists in their decision-making, as it will give an indication to the physiological reserves of a patient.

“I believe some specialists have an idea that some people are more frail than others but have difficulty quantifying that. This frailty index will enable them to put a number on their gut feeling about which patients are going to benefit and which aren’t.”

Dr Hubbard said the team includes Professor Len Gray and Dr Nancye Peel from CRGM and Professors Ken Rockwood and Arnold Mitniski from Dalhousie University in Nova Scotia. It is also looking at whether frailty status on admission was the most important factor related to outcomes.

“There is a theory that all that matters is current status,” Dr Hubbard said.

“Other people believe it may be your baseline status.

“The third school of thought is that it is your trajectory, which is the difference between your baseline and your current status, that is most important.

“We are going to do some mathematical modelling to tease out which of these three is most likely to be the most helpful for our patients.

”A better understanding of frailty could enable us to target health care resources more effectively and appropriately.”

Inflammation, Infection and Immunity

There is a wealth of medical research talent in the Metro South Health precinct, both present and hovering in the wings waiting to emerge. This came to light at a recent Diamantina Health Partners (DHP) Inflammation, Infection and Immunity in Digestive Disease research workshop held at the Translational Research Institute and hosted by the Department of Gastroenterology and Hepatology, Princess Alexandra Hospital (PAH) on 16th May 2014.

In addition to bringing together the DHP to showcase current research and to forge new collaborations, the challenge was to stimulate and integrate clinicians and basic scientists. The workshop brought together clinicians and scientists sharing a keen interest in how to better understand and improve the management of highly prevalent disorders of the digestive tract, including liver disease.

To accommodate the time constraints that clinicians typically experience, the format of the workshop aimed to cover a broad spectrum of work in a very short period of time. The combination of Mini-State-of-the-Art presentations and very focussed research presentations provided valuable overall insight into ongoing and emerging medical research in the Metro South.

While the meeting was based on a strong research interest this DHP meeting took the collaborative approach to a completely different level by not only involving clinicians and clinical scientists, but reaching out to basic scientists from a variety of disciplines. The meeting leveraged not only on the skills and expertise available at the TRI and the PAH, but also those of scientists from the basic sciences and neurosciences based at The University of Queensland St. Lucia campus, and the Queensland Institute of Medical Research.

If success can be judged by comments of attendees, then this was truly a successful and valuable workshop, with attendees leaving with a spring in their step as they contemplated how they can collectively with new collaborators, undertake quality medical research and truly make a difference as they strive towards targeting and controlling chronic disease.

Integrated Trauma and Recovery

First “ROADMAP to RESEARCH” Course in Australia at TRI

The first course “Roadmap to research” for 20 surgical residents and registrars was held over two evenings, on the 3rd and 4th June 2014, at the Translational Research Institute (TRI). Professor Michael Schuetz with assistance from Professor Mark Smithers organised this event for young doctors interested in surgery, through the PAH Division of Surgery and the Diamantina Health Partners. The course was run by Dr Beate Hanson, Director at the AO Clinical Investigation and Documentation Centre – Zurich / Switzerland and Adjunct Professor for Epidemiology at the University of Seattle, who has extensive experience in running similar courses in Europe and the USA.

The aim was to provide introductory training on the role of evidence based medicine, specifically focusing on how to critically analyze and appraise clinically based trials and studies. This also provided basic insights into how one might design and conduct their own studies.

ten “Roadmap to research” course was the first course of this type in Australia. The six hour course structure was interactive with presentations and tasks performed by the participants. The tasks included:

  • The formulation of research questions
  • considering the best study design
  • sample size calculation
  • appropriate analysis of the data obtained when conducting a study.

Dr Beate Hanson explaining how
the Internet can be used to help
you find practical information on
how to run clinical studies

As a trained surgeon and epidemiologist, Dr Hanson offered a very practical, hands on course, which was highly valued by all participants. The two interactive evenings were an excellent starting point for young clinicians encouraging them to get involved with research projects in the future.

The organisers plan to run this workshop annually at the TRI. The course organisers are grateful to Dr Beate Hanson and to the participants “who will be the first of many groups that will attend similar courses, on our campus, in the future”.

Articles from high-impact journals were critically analysed and the weaknesses and or strengths were appraised.

Evidence and Innovation into Clinical Practice

Associate Professor Ian Scott, Leader of the DHP Evidence and Innovation Theme, recently published a paper in the Australian Health Review 2014 38: 125-133 – Ten clinician-led strategies for improving value of health care – which has attracted attention and resulted in being invited to attend workshops at the Grattan Institute and the Productivity Commission in Melbourne to discuss the strategies further.

These 10 clinician-led strategies are:

  1. minimise errors in diagnosis
  2. discontinue low- or no-value practices that provide little benefit or cause harm
  3. defer the use of unproven interventions
  4. select care options according to comparative cost-effectiveness
  5. target clinical interventions to those who derive greatest benefit
  6. adopt a more conservative approach nearing the end of life
  7. actively involve patients in shared decision making and self-management
  8. minimise day-to-day operational waste
  9. convert healthcare institutions into rapidly learning organisations
  10. advocate for integrated patient care across all clinical settings

Professor Scott is the inaugural chair of the recently established Australian Deprescribing Network: a national collaboration of doctors, clinical pharmacists and researchers interested in optimising quality use of medicines in patients with complex diseases, with focus on discontinuing inappropriate medications.

The Society of Hospital Pharmacists of Australia recently held a meeting on deprescribing in Brisbane. Associate Professor Scott presented “Evidence-based medicine applied to older populations – the case for deprescribing” and stated that “deprescribing processes need to identify patients at high risk of adverse drug events, evaluate drug utility with particular reference to expected life span and care goals, prioritise drugs for discontinuation and then implement discontinuation regimen with close monitoring”.

Associate Professor Ian Scott

Associate Professor Scott presented on 28 May 2014 at the Measuring Health Outcomes to Inform Policy conference in Melbourne on the topic Using outcome data to improve health service delivery. His presentation focussed on the application of research outcomes: using outcome data as well as clinical process data to evaluate the effectiveness and appropriateness of care, obtained from prospective registry or cohort studies which use data linkage, and which incorporate patient-reported measures of function and quality of life as well as discrete end-points of death or clinical events.

Ms Areti Gavrilidis, Executive Consultant DHP, attended the conference and a pre-conference workshop. The pre-conference workshop program on the 26 May run by Professor John McNeil. The following was highlighted: the purposes of outcome measurement what might be measured as the outcome of epidemiological pitfalls discussed examples of outcome measurement such as mortality rates, hospital readmission rates, unexpected return to theatre rates examples of clinical registries for outcome measurement filling in gaps outcome data and payment for performance.

Two full days of stimulating presentations and panel discussions followed on 27-28 May. Professor Fiona Stanley AC, Founding Director and Patron of the Telehealth Institute for Child Health Research, gave the opening keynote address highlighting the importance of good linked data for effective health system evaluation. Other areas covered the first day by recognised experts included: collecting data to inform policy and strategic planning what outcomes consumers expect from healthcare improving health outcomes through policy design with presentations on efficiency and effectiveness of health expenditure policy innovation medicare locals' role in system change. The second day of the conference focussed on developing policies to inform budget decisions using data to improve service delivery and improving patient outcomes.

The Australian Society for Medical Research (ASMR) Queensland Health & Medical research awards, 2014

The Queensland Health and Medical Research Awards, an initiative of ASMR, honour the quality of scientific endeavour in Queensland. The winners were announced at the ASMR Medical Research Week Gala dinner held Friday May 30, 2014. Congratulations to TRI and DHP members for their success in these awards.

Click here to download the full list of winners and finalists.

Prime Minister visits TRI

The significance of the Translational Research Institute (TRI) to Australian medical research was demonstrated by the fact that the Prime Minister, Tony Abbott, and the Federal Minister for Health, Peter Dutton, asked TRI to host discussions on the Medical Research Future Fund (MRFF) on Monday 19 May 2014.

As part of the visit, the Prime Minister and Federal Minister for Health toured the TRI research laboratories and took part in a round table discussion with leading members of the research and university communities.

Click here for more details of the Prime Minister’s visit and comments on Australian Medical Research.

PAH designated as a Magnet facility for the third time

On 18th June 2014, over 300 nursing and multidisciplinary staff were informed by Deborah Zimmerman, Chair of the Commission for the Magnet Recognition Program, through a live broadcast in the Russell Strong Auditorium, that PAH had been designated as a Magnet facility for the third time! The audience were elated with the announcement that the document submission and site visit which assessed PAH against stringent Magnet criteria had scored a level of excellence.

Receiving the Magnet credential is the highest recognition for nursing excellence that can be attained internationally and makes PAH one of only 400 organisations around the world to have received Magnet designation – with PAH the only facility outside of the United States to achieve it for a third time .

PAH Nursing Services not only met the stringent Magnet criteria but also achieved four exemplars for exceptional high standards of nursing care, identified as best practice within the profession. The exemplary areas commended by the American Nurses Credentialing Centre (ANCC) included PAH structures and process to develop, expand and advance nursing research nursing satisfaction results how the organisation is valued by the community and how nursing leaders have guided transition during periods of planned and unplanned change.

Ms Zimmerman acknowledged the overwhelming feedback received from staff regarding the leadership, vision and guidance of Veronica Casey, Executive Director Nursing Services PAH, who has supported nurses at all levels of the organisation to achieve this outcome. The ANCC made special commendations about the multidisciplinary collaboration and team work along with various quality initiatives which PAH is leading including pressure injury prevention state-wide nurse sensitive indicators dementia and blood management. In addition, the extensive work and recognition that is received by PAH nursing at state, national and international level was acknowledged.

This success is a testament to the ongoing support of the leadership team at PAH, a collaborative interdisciplinary approach to improving patient outcomes and PAH nurses for their commitment and dedication to best practice safety, quality and patient satisfaction.

Research for a better future…

3D melanoma model helps explain therapy evasion

Researchers based at TRI from the UQ Diamantina Institute have developed a 3D model of a melanoma tumour that enables them visualise the growth states of cancer cells in real-time. In a paper published in the journal Pigment Cell and Melanoma Research, they describe how they have used cutting-edge imaging technology to develop a 3D model that precisely measures cell cycles as a melanoma tumour grows.

The detailed findings challenge the idea that melanoma cells can either invade or proliferate. In fact, they can do both. Moreover, the results suggest that cells in stasis are poor invaders. Kliknij tutaj, aby uzyskać więcej informacji.

Congratulations to Professor Jenny Martin on her appointment to the Pharmacology and Therapeutics Advisory Committee (PTAC) announced on 17th June 2014 by the Pharmaceutical Management Agency (PHARMAC).

Professor Martin is Head of the Princess Alexandra Clinical School at The University of Queensland and senior staff specialist and clinical pharmacologist at Brisbane's Princess Alexandra Hospital. For further information visit the PHARMAC website.

Diamantina Health Partners now has a YouTube channel!

The 2014 Diamantina Health Partners Forum presentations will soon be available for viewing on YouTube: subscribe to the DHP YouTube channel to be notified when new videos are uploaded.

Diamantina Health Partners Forum 2015

Planning is underway for the 3rd Diamantina Health Partners Forum to be held from 29 April-1 May 2015.

The theme of the 2015 Forum will be on Meeting of the Minds: inspire – innovate – implement as we – individuals, institutions and industries – work together to deliver better health.

2nd Queensland Translating Research into Practice (TRIP) Symposium "Tackling the challenges of TRIP in busy clinical settings"

The TRIP Symposium aims to enhance collaboration across Queensland in implementation science and ensure that research based evidence of best available practice translates effectively into everyday clinical practice and improved health outcomes.

This year's keynote lectures will be given by TRIP experts Professor Paul Glasziou, Dr. Shelly Wilkinson and Philippa Middleton. This event promises to present a wealth of stimulating topics and will cater for a broad range of clinical interests. We hope the symposium will allow further understanding into the various research streams currently ongoing in Queensland to promote and foster collaboration.

Data: 25 July 2014 | Venue: Des O'Callaghan lecture theatre, Mater Hospital Campus

2014 Princess Alexandra Hospital Symposium

To commemorate the first anniversary of the Translational Research Institute and the second anniversary of Diamantina Health Partners, the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium program is aligned to the flagship themes of DHP and its mission to achieve better health globally through the integration of clinical care, research and education. These strategic developments bring together research, teaching and treatment, to consolidate the Princess Alexandra Hospital campus at the forefront of shaping the future of health in Queensland, nationally and internationally.

Central to the Symposium program is Professor Boris Bastian, University of California, San Francisco, this year’s International Fellow. As an eminent clinical scientist, he will illustrate in his keynote address how interdisciplinary and global partnerships have advanced the understanding of the causes of skin cancers and are translating this new knowledge to novel therapies for their treatment. Professor Bastian is also this year’s Kurt Aaron Orator.

Check the website for more information about the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium.

Data: 4 August – 8 August 2014 | Venue: Russell Strong Auditorium, PAH

TRI-QUT Conference for the Biology and Clinical Application of Mesenchymal Stromal Cells

TRI and QUT present the 2014 Stem Cell Conference. A host of international and national speakers will address the following topics:

  • cellular and molecular biology of mesenchymal stem cells
  • mesenchymal stromal cells
  • induced pluripotent stem cells
  • bioengineering applications for stem cell therapies and the results of clinical trials using stem cells and their progenitors.

Confirmed speakers include Professor Frank Barry, National University of Ireland and Professor Katarina Le Blanc, Karolinska Institute and Huddinge Hospital, Sweden.

Rejestracja jest bezpłatna. Complimentary morning tea, lunch and afternoon tea will be available during the Symposium.

Abstracts on any aspects of stem or progenitor cells are welcome. There will be prizes for the three best abstracts submitted by students and for the three best abstracts submitted by post-doctoral fellows.

Closing date for abstracts: 1 August 2014

For event enquiries please contact IHBI Events [email protected]

Data: 10 – 11 September 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

TRX14 "Value Found in Translation"

TRX14 aims to enhance trans-disciplinary collaborations across human disease research, drug and diagnostic discovery and development, IT and bioinformatics.

The event will bring together key stakeholders from biopharma, biotech, research and development, academia and government, providing the opportunity to interact, and catalyse possibilities to establish partnerships between organisations from around the globe.

Such partnerships will work towards improved translation of data into knowledge to achieve enhanced research outcomes and value for all stakeholders.

For further information go to http://trx14.com.au/ or email [email protected]

Data: 24 October 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

AusBiotech 2014 National Conference

The AusBiotech national conference is now the largest annual gathering of biotechnology experts in Australia and the Asia Pacific Region. The 2014 conference will gather Australian and international biotech leaders and stakeholders for another round of quality speakers and valuable networking. In addition to a stimulating conference program, AusBiotech’s Business Matching Program will again facilitate more than 2,500 meeting requests between participants from the biotechnology, biopharmaceutical, life sciences, business, investment, research and health industries.

For further information go to http://ausbiotechnc.org/

Data: 29 – 31 October 2014 | Venue: Gold Coast Convention and Exhibition Centre

Life Sciences Queensland (LSQ) will host the I-20 event on November 14, 2014. I-20 aims to advocate for the support and continued role that innovation plays, highlighting the growing importance of the life sciences industry as a key influence upon global economic development and sustainability.

Through I-20 LSQ hopes to achieve increased awareness of the role innovation plays and to foster opportunities for cooperation amongst G20 nations—particularly with regard to addressing global issues common to all members—as well as attempt to influence national and global innovation policy for Australia.

Join the I-20 mailing list to keep informed on event updates by contacting [email protected] or keep up to date via this website

“We are all faced with a series of great opportunities - brilliantly disguised as insoluble problems.” John W. Gardner

We welcome our members' contributions. If you have anything you wish to add to our next edition, please email your full name, contact details, name of organisation and attach a word document with your contribution of no more than 350 words to [email protected]

We also welcome your feedback and encourage you to contact us with any ideas, collaborations or queries you may have: [email protected]

Telefon: +61 7 3443 8063
Location: Level 7, Translational Research Institute
37 Kent Street, Woolloongabba QLD 4102, Australia
E-mail: [email protected]
Website: http://diamantina.org.au/

Translational Research Institute

The Diamantina Connect newsletter is a free information service for the Diamantina Health Partners and broader community and is produced by the office of the Diamantina Health Partners.


If last week's action hadn't already sent you a clear enough signal that Tesla (TSLA) shares play by their own rules, maybe Thursday did the trick.

On Thursday morning, Tesla announced that it would be selling 2.65 million shares in a stock offering. This offering was worth just over $2 billion as of Wednesday’s closing price.

Stock offerings, for the uninitiated, are dilutive. This means existing shareholders will own a smaller piece of the company after a stock offering than before. As a result, the price of a company's stock tends to drop following these events.

This is a normal thing that happens. What is less normal is a stock rallying 4.8% after such an offering. But normal things don't happen to Tesla shares.

And that is because the fabuła for Tesla right now is also not normal. Collaborative Fund's Morgan Housel on Thursday tweeted a simple outline of how investors are seeing the Tesla story.

People think Tesla will do well --> stock surge.

Stock surge --> raise tons of cash.

Tons of cash --> will help Tesla do well. https://t.co/1Qzilouk48

— Morgan Housel (@morganhousel) February 13, 2020

Again, the negative read on stock offerings is largely because these events are viewed through the prism of what investors are losing — a portion of their stake in the company — rather than what the company is gaining.

But as Matt Levine at Bloomberg outlined on Thursday, Tesla’s equity raise also sees the company use the stock market in the way it was intended, but isn’t often used. Which is primarily to raise money.

The public market allows companies to raise money from a lot of investors all at once. Except large pools of money in private equity, venture capital, and direct lending has made this option less attractive and less of a necessity.

“Big public companies now mostly use the stock market as a way to return capital to investors U.S. public companies now buy back hundreds of billions of dollars more stock than they sell,” Levine wrote Thursday. “Once you accept the consensus that public companies don’t benefit directly from their stock prices, you start to wonder why a company would want to be public at all.”

Of course, Elon Musk himself agreed not too long ago. Except now, Tesla’s stock price is up a lot. And so Musk has made the fairly straightforward decision to benefit from that increase.

Now, in its fourth quarter earnings report, Tesla said the company has grown to the point of being self funding. In other words, Tesla doesn’t — or didn’t — potrzebować any more investor capital to continue growing at the rate it hopes to grow.

But as Housel outlines above, a way to read the rally in Tesla’s stock — both before Thursday’s announcement and particularly po this news — is to see it as the market essentially asking the company to take on more capital to grow more quickly.


First human-monkey embryos created: A small step toward a huge ethical problem

Scientists have created the world’s first monkey embryos containing human cells in an attempt to investigate how the two types of cell develop alongside each other. The embryos, which were derived from a macaque and then injected with human stem cells in the lab, were allowed to grow for 20 days before being destroyed.


Apoptosis (programmed cell death)

Abstrakcyjny

Organizers: John A . Cidlowski and J . John Cohen March 5.11. 1995 Tamanon. Colorado Page Plenary Sessions March 6 Physiological Regulation of Apoptosis . 258 Cell Surface Activation of Apoptosis . 259 March 7 Signaling: Intracellular Pathways . 259 Apoptosis Genes: Genetic Approaches . 261 March 8 Enzymology of Apoptosis . 261 Anti-Apoptosis Genes . 261 March 9 Recognition of Apoptotic Cells . 262 Apoptosis/Cancer/Aids . 263 March 10 Apoptosis. Reprodukcja. Rozwój. Aging . 263 Neural Apoptosis . 264 Late Abstracts . 265 Poster Sessions March 6 Poster Session I (B8- 100-1 55) . 266 March 7 Poster Session 2 (B8-200-253) . 280 March 8 Poster Session 3 (98-300-353) . 293 March 10 Poster Session 4 (98-400-452) . 307 Lute Abstrncts . 321 257 Apoptosis (Programmed Cell Death) Physiological Regulation of Apoptosis BE001 INTRACELLLL4R AN11 EXTRACEI.LULAR SIGNALS IN PROGR

I) CELL DEATII AND APOPTOSIS, Richard A. Lockshin,' Fheresa Latham,'.', Jana Jochovi,'.' and Zahra Zakeri'. 'Department of Biol. Sci.. St. John's University, Jamaica NY 1 I439 and 'Department of Biolop, Queens College and Graduate Center of CLW, Flushing. 11367. The programmed cell death that characterizes metamorphosis of mammalian secretory tissues and many insect tissues, such as those of muscle and